观察指标

在新药临床试验中，当药物作用于受试者后，试验效应表现可能是多方面的，必须选择合适的观察指标才能体现出处理因素的试验效应，即要求能合理、灵敏和精确地反映新药疗效或安全性。观察指标主要分为定量指标和定性指标两大类，而定性指标又称为分类指标，并根据类别的多少可分为二分类指标和多分类指标，其中多分类指标还需明确是有序的还是无序的。在临床试验中，观察指标的分类主要依据研究目的不同，分为以下种几种指标。 ①主要指标和次要指标 主要指标又称目标指标，即能够为临床试验目的提供可信的证据的指标。临床试验的主要指标一般只有一个，必要时可有多个。主要指标应选择易于量化、客观性强的指标，所选择的指标应在相关研究领域已有公认的准则和标准。主要指标的选择常常与临床试验的样本含量估计有关。次要指标是指与试验主要目的有关的附加支持指标，也可是与试验次要目的有关系的指标，两种指标均应在临床试验的设计方案中明确定义，并说明其选择的理由。在评价临床试验的疗效或安全性时应以主要指标为依据。 ②复合指标 如果与临床试验主要目的有关的指标很多，难以确定单一的主要指标时，可用预先确定的计算方法，或将多个指标组合起来构成一个复合指标，如临床研究中采用的各种量表就是一种复合指标。在统计分析时当作一个指标进行分析，当组成复合指标的某些单项指标具有临床意义时，也可以单独进行统计分析。 ③全局评价指标 将客观指标和研究者对病人的病情及其改变总的印象综合起来所设定的指标称为全局评价指标，它通常是有序分类指标。全局评价指标往往都有一定的主观成分。因此，在临床试验中若需选择全局评价指标作为评价疗效或安全性的指标时，必须在方案中明确规定，它是与试验的主要目的相关，并有选择的依据和可靠的基础，同时具有明确判断等级的方法。其中，全局评价指标中的客观指标应作为主要指标之一单独加以考虑。［流］